FDA 批准首个分作活性成分的药物用于治疗罕见严重性癫痫

美国 FDA 官网 6 月 25 日报道，FDA 首肯 GW 研究有限公司 Epidiolex（cannabidiol）[CBD] 口服溶液应用于两种相似而严重影响中风，即 Lennox-Gastaut 囊肿和 Dret 囊肿就其心脏病的用药剂，适应用于 2 岁及以上年龄的病患者。这是 FDA 首肯的首个含有从之前提炼出纯化药剂物成分的药剂物。它也是 FDA 首肯的首个应用于 Dret 囊肿病患者用药剂的药剂物。CBD 是植物的一种成分。不过，CBD 不时会引致四氢酚（THC）的之前毒或欣快感。THC（不是 CBD）是冲击精神状态状态的主要成分。

「此次首肯提醒人们，推进健康发展蓝图，正确分析之前含有的活性成分，可以带来不可忽视的用药剂药剂物。而且，FDA 致力于这种谨慎的科学研究和药剂物开发，」FDA 局长 Gottlieb 博士称作。「测试者药剂物可靠度与精确性的印证动物模型及 FDA 严苛的药剂物首肯程序中是将出自于的用药剂药剂物带给病患者的最合适方式。由于大力支持此次首肯的临床研究充分且管控良好，因此处方者可以对药剂物的均匀强度和一致的药剂物释放有期望，它们大力支持用药剂这些简单和严重影响中风囊肿所需的适当剂量。我们将继续大力支持对相异的产品的潜在医疗保健商业用途展开严苛的科学研究，并与有意为病患者备有安全、有效性、高质量的产品的开发人员共同。但与此同时，我们匆忙敦促，因为我们想到非法零售商含 CBD 的的产品存在严重影响的、未经证实的医疗保健主张。零售商未经首肯的的产品，不确定的剂量和时会使病患者无法赢取适当的、毫无疑问的用药剂来用药剂严重影响甚至致命的结核病。」

Dret 囊肿是一种相似的遗传性结核病，该结核病发病于出生后的第一年，有频繁的发热就其中风（热性惊厥）。之后，通常时会有其它类型的中风出现，包括肌阵挛性心脏病（不随意肌痉挛）。此外，中风小规模状态也无论如何牵涉到，这是一种潜在危及生命的小规模中风户外活动，需要急救用药剂。忧郁症 Dret 囊肿的孩童其语言及运动能力往往发展较弱，并时会经历户外活动过度及其它就其瓶颈。

Lennox-Gastaut 囊肿追溯到孩童后期。该结核病的特点是有多种形式的中风。Lennox-Gastaut 囊肿病患者在幼儿期开始有频繁的中风心脏病，通常在三至五岁中间牵涉到。有约四分之三受冲击的病患者有强直性心脏病，这导致手部无法管控地收缩。几乎所有忧郁症 Lennox-Gastaut 癫痫的孩童时会出现学习问题和智商妨碍。许多人的运动能力，如坐和爬的能力也延后。大多数忧郁症 Lennox-Gastaut 癫痫的人其日常生活之前的日常户外活动需要帮助。

FDA 药剂物评价与研究之前心神经学的产品企业主任 Dunn 博士称作：「Dret 癫痫和 Lennox-Gastaut 癫痫病患者很难管控的中风对这些病患者的生活质量归因于了甚深的冲击。对 Lennox-Gastaut 病患者来说，除了另一种不可忽视用药剂建议书之外，这次前所未有地为 Dret 病患者专门首肯了一款药剂物，这将为用药剂这种结核病病患者备有一个不可忽视且前提的改善。」

Epidiolex 的精确性基于 3 项随机、双盲、双盲印证动物模型，有 516 名 Lennox-Gastaut 囊肿或 Dret 囊肿病患者参与。Epidiolex 与其他药剂物三人用药，与双盲相比，其显示对减少中风心脏病成倍有效性。

动物模型之前，Epidiolex 用药剂病患者牵涉到的最常见于抗抑郁药是嗜睡、镇静和发狂、肝酶消退、食欲下降、腹泻、皮疹、疲劳、不适和虚弱、癫痫、REM妨碍和REM质量差及感染。

Epidiolex 能够随病患者用药剂指南三人发放，该指南描述了有关药剂物使用和风险的不可忽视信息。所有用药剂中风的药剂物都是如此，最严重影响的风险包括自杀、自杀未遂、情绪激动、重新或恶化的抑郁、侵略性和脑癌。Epidiolex 也时会引致骨髓细菌感染，通常是轻微的，但减少了相似但更严重影响细菌感染的可能性。更严重影响的骨髓细菌感染时会导致恶心、呕吐、腹痛、疲劳、厌食、黄疸和/或红尿。

根据管制颗粒法案（CSA），CBD 以外是第一版 I 的颗粒，因为它是植物的一种物理性质。为了大力支持这次的证券交易所登记，该公司展开了非临床和临床研究，用以分析 CBD 的滥用可能性。FDA 授予了该药剂物的证券交易所登记必需审评身份，其应用于 Dret 囊肿的证券交易所登记赢取了市中心区审评身份，其应用于 Dret 囊肿和 Lennox-Gastaut 囊肿被授予了孤儿药剂身份。

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出版人： 冯志华